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原发性系统性淀粉样变的治疗

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　　目前无特效疗法。可试用皮质类固醇激素。有骨髓瘤者应根据周围血或尿中单克隆免疫球蛋白水平进行单一化疗或联合化疗，如左旋苯丙氨酸氮芥联合泼尼松等。有报告造血干细胞移植可能使病情得以缓解。

具体治疗方式如下：

　　1.治疗时机：确诊即需要治疗。

　　2.治疗目标：血液学缓解+器官功能改善。

　　3.治疗方案：

　　(1)M-Dex方案：为一线治疗方案(包括肾淀粉样变性)。对于不适合HDM-ASCT的患者应用美法仑联合地塞米松(M-Dex)治疗，其治疗效果优于美法仑联合强的松(MP)方案等传统方案。

　　(2)外周干细胞移植：对于符合入选标准的患者是一个重要的选择。可依据受累器官损伤程度和患者一般状况适当减少或调整剂量。常用剂量为140~200mg/m2体表面积;接受高剂量化疗及干细胞移植治疗的患者完全缓解率明显提高，生存期明显延长。

　　自体干细胞移植入选标准： ①年龄小于70岁;②体能状态评分≥2;③TnI<0.06pg/L;④肌酐清除率≥30ml/min;⑤心功能分级，纽约心脏病协会I级或Ⅱ级;⑥明显受累的主要器官<2个。约1/4患者符合条件可入选。美国梅奥医院的自体干细胞移植入选标准：美国梅奥医院2013:NT-proBNP<5000 ng/L ，TnI<0.06 ng/mL;美国梅奥医院2015: TnI<0.06 ng/mL(收缩期血压BP>100mmHg)。干细胞移植的疗效：2011年Boston：421例接受高剂量化疗及干细胞移植治疗患者的预后资料，缓解程度与生存相关，中位生存期6.3年;1年器官功能改善50%，2年器官功能改善80%;

　　(3)新药治疗：①硼替佐米基础方案的疗效：美国梅奥医院的VCD(硼替佐米+环磷酰胺+地塞米松)方案：可使多数患者血液学缓解;心脏Ⅲ级患者，2年生存期明显提高。另外，硼替佐米可用于干细胞移植前的治疗，用于加深血液学缓解的深度，延长生存期。②沙利度胺和雷那度胺基础方案的疗效：对生存期的影响与硼替佐米类似。因此，有条件进行移植的患者尽量行自体干细胞移植治疗，无条件者，行马法兰基础的化疗，可以加用硼替佐米、沙利度胺或雷那度胺加深血液学缓解的深度，进一步延长生存期。

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