儿童急性早幼粒细胞白血病的主要治疗方法为全反式维甲酸和砷剂的联合用药。如果患者已经有明显凝血异常，一旦确诊急性早幼粒细胞白血病，即使尚未完成所有实验室检查也应尽快开始全反式维甲酸治疗。如果度过治疗早期凝血异常引发的重要脏器出血的危险期，治愈率可以达到90%以上。全反式维甲酸以及砷剂对PML-RARa融合基因阳性急性早幼粒细胞白血病的疗效确切，联合使用具有协同作用，对白血病细胞的清除有积极意义。PML-RARα融合基因阴性的急性早幼粒细胞白血病（通常为其它RARα融合基因阳性）对全反式维甲酸及砷剂的反应可能不如PML-RARa融合基因阳性的急性早幼粒细胞白血病。尤其是PLZF-RARα融合基因阳性的急性早幼粒细胞白血病，对全反式维甲酸及砷剂往往反应不佳。
化疗
化疗方案：儿童急性早幼粒细胞白血病的化疗疗程可以分为诱导治疗期、巩固治疗期、强化治疗期和维持治疗期，根据不同危险程度进行调整。
低危组的用药主要为口服全反式维甲酸（ATRA）+砷剂（静滴三氧化二砷（ATO）或口服复方黄黛片（RIF））。全反式维甲酸需在骨髓形态学证实为急性早幼粒细胞白血病时立即给药。砷剂需在分子生物学证实PML-RARa融合基因阳性时给药，建议一周内给药。高危组的用药主要为口服全反式维甲酸+砷剂（静滴三氧化二砷或口服复方黄黛片）+静滴蒽环类药（去甲氧柔红霉素（IDA）或柔红霉素（DNR））。全反式维甲酸和砷剂的给药时间和低危组一致。若初诊或诱导后白细胞计数大于10×109/L，可在以下药物中选择其中之一：羟基脲、阿糖胞苷、高三尖杉酯碱。
高危组在此基础上加用蒽环类药物。儿童急性早幼粒细胞白血病需进行鞘内化疗，以预防或治疗中枢神经系统白血病。但由于儿童急性早幼粒细胞白血病可能引起弥散性血管内凝血（DIC），十分危险，因此在诱导治疗期务必待弥散性血管内凝血控制后，再进行鞘内化疗注射。
并发症及不良反应：
弥散性血管内凝血：弥散性血管内凝血（disseminated intravascular coagulation， DIC）是一种凝血机能异常引发的并发症，在急性早幼粒细胞白血病患儿中较为常见，其进展可能非常迅速。主要症状包括出血、淤青、低血压、呼吸不畅、意识混乱等，严重时可能引发严重出血、多器官衰竭，威胁生命。
分化综合征：分化综合征是使用全反式维甲酸或砷剂后出现的常见并发症，一般在用药后2-3天发生，严重者可能有生命危险。如果患儿同时存在以下3项或3项以上临床表现，则可能患上了分化综合征：外周血白细胞增高、呼吸困难、呼吸窘迫、发热、肺水肿、肺部浸润、胸腔积液或心包积液、周围性水肿、短期内体重增加（较同时段基础体重增加10%或以上）、骨痛、头痛、低血压、充血性心力衰竭、急性肾功能不全、肝功能异常。如果患儿出现分化综合征，可以使用类固醇激素及其它缓解症状的药物进行治疗，并根据患儿病情调整全反式维甲酸和砷剂的用量。假性脑瘤（特发性颅内压升高）全反式维甲酸可能引起假性脑瘤，也称特发性颅内压升高，主要症状为头痛、视乳头水肿、外展神经麻痹、视觉问题等。
假性脑瘤：大多在开始使用全反式维甲酸后的35天内发生。如果怀疑患儿出现假性脑瘤，需暂停全反式维甲酸的使用，待症状减轻后再逐渐恢复正常剂量。
心脏毒性：蒽环类药物和砷剂可引起心脏毒性。蒽环类药物可能导致急性心肌损伤和慢性心功能损害。前者为短暂而可逆的心肌局部缺血，可表现为心慌、气短、胸闷、心前区不适等。后者为不可逆的充血性心力衰竭，与药物累积剂量相关。如果心功能检测提示心功能异常，且并非感染所致，需暂停使用蒽环类药物，直至心功能恢复。如果出现心肌损伤，可根据病情选择右丙亚胺（Zinecard）等药物进行治疗。如有条件，可邀请心内科会诊协助治疗。 砷剂可引起心律失常。因此，每一个砷剂疗程前，也需要检查心电图，每1~2周复查心电图，一旦发现心律失常风险，需要密切观察，纠正电解质紊乱，停用可能引起相关症状的可疑药物（比如大环内酯类抗生素、唑类抗真菌药以及抗心律失常药等），并且至少每周复查一次心电图。如果症状严重，则需对砷剂减量或停药。如果发生扭转性心动过速，应该永久禁用砷剂。
肝脏毒性：有些化疗药物对肝脏有毒性，临床表现为转氨酶或胆红素升高。因此，每个疗程前一般需要检查肝功能以确定是否可以按时化疗，维持治疗期间每4~8周检查一次肝功能， 无特殊情况者可每12周检查一次。化疗期间出现了直接胆红素升高，如果是由于分化综合征所导致，则应按分化综合征治疗；如果是由于白血病浸润，则化疗照常；如果不是由于白血病浸润，也不是由于分化综合征，则根据病情调整化疗剂量。在化疗疗程开始前，如果直接胆红素过高可以延迟化疗1周，如果1周后胆红素仍然偏高，则调整剂量后开始化疗。目前市面上有一些“保肝药”，但其作用并不明确，国际上各大临床方案均不常规使用“保肝药”作为预防性应用，也没有“保肝药”增加化疗安全性的报道。此外，“保肝药”可能会和化疗药物发生相互作用，增加化疗药物代谢的复杂性，因此不推荐使用预防性应用“保肝药”。肾脏毒性患儿有肾脏功能障时，可导致阿糖胞苷排泄延迟，从而加重其毒副作用。因此，如果患儿血清肌酐水平高于176mol/L或正常值的2倍时，应该让患儿通过口服或静脉途径水化。如果患儿出现肾功能异常，首先需排除分化综合征的原因；如果确实由于分化综合征所导致，则应按分化综合征治疗，并进行透析。如果短期内出现血清肌酐进行性升高，或者血清肌酐升高伴有血钾上升，则需要暂停全反式维甲酸或/和砷剂或者进行透析治疗。由于砷剂主要由肾脏排泄而且排泄缓慢，每天排泄量不足10%，因此诱导缓解治疗时，不必根据肾功能调整砷剂用量，但后续治疗应该根据肾功能缩短砷剂疗程，但不降低每日剂量。
神经毒性：化疗药物阿糖胞苷有时可能会产生神经毒性。当阿糖胞苷相关的神经毒性症状非常明显，影响到患儿的正常生活时，需要调整治疗方案，避免使用阿糖胞苷。
急性呼吸窘迫综合征：阿糖胞苷对肺部有毒性，可能引起急性呼吸窘迫综合征（acute respiratory distress syndrome， ARDS）；分化综合征有时也会并发急性呼吸窘迫综合征。急性呼吸窘迫综合征表现为如呼吸困难、低氧血症（SpO2<92%）、胸部X线提示两肺浸润。有这种症状的患儿需要首先通过胸部CT和心脏超声检查排除肺部感染和其他化疗药物心脏毒性的可能性。如果确定为阿糖胞苷导致的急性呼吸窘迫综合征，可用糖皮质激素进行治疗，推荐使用甲基强的松龙；如果是是由于分化综合征所导致，则应按分化综合征治疗。有条件者可以邀请小儿肺科医生会诊。
血液学毒性：某些化疗药物会影响血象。在使用蒽环类药物化疗前，血象尽量达到以下标准：白细胞计数（WBC）≥2.0×109/L，中性粒细胞数（ANC）≥0.8×109/L，血小板（PLT）≥80×109/L。但全反式维甲酸和砷剂治疗前，无需根据血常规延迟或停止用药。如果患儿中性粒细胞减低持续2~4周不能恢复，或者预期患儿可能会出现较长时间中性粒细胞缺乏，可以使用粒细胞集落刺激因子（俗称升白针）。如果血小板计数低于20×109/L时应输注血小板，如果患儿有明显出血症状或感染表现，输注指征可适当放宽。如果患儿出现贫血，一般可以通过输注红细胞来缓解，一般血色素60g/L 应该进行输注。
中性粒细胞缺乏伴发热：急性早幼粒细胞白血病患儿由于疾病本身或治疗可能会出现粒细胞缺乏合并感染，通常来势凶猛，进展迅速，因此需要及时给予初始经验性抗感染治疗，待病原体明确后，再进行针对性治疗。
其他治疗
造血干细胞移植对于化疗效果不佳的急性早幼粒细胞白血病患儿或者停药后分子标记（融合基因）反复转阳性的患儿，可以考虑进行异基因造血干细胞移植。
移植物抗宿主病进行了异基因造血干细胞移植的患儿，由于供者和患儿基因的差异，可能会发生移植物抗宿主病（graft versus host disease， GVHD）。移植物抗宿主病的症状主要集中在皮肤、肝脏和消化道，包括红斑、皮疹、水泡、手脚掌皮肤疼痛、皮肤干裂或剥落、皮肤颜色变深、脱屑变厚甚至硬化，皮疹（外观看上去像苔藓）、黄疸（皮肤和/或眼白发黄）、恶心、呕吐、腹痛、腹泻等。通常，患儿需要服用抗排异药来控制移植物抗宿主病。常用药物有糖皮质激素、环孢菌素、西罗莫司、吗替麦考酚酯、硫唑嘌呤、他克莫司等。由于轻微的移植物抗宿主病有一定的抗白血病作用，可以帮助预防白血病复发，因此通常会通过药物将移植物抗宿主病控制在适当范围内。具体疗程要根据疾病类型、移植的方式、供者选择，及移植后的并发症，依具体情况而决定。
