1.真性红细胞增多症的治疗概要：
真性红细胞增多症可通过)放血及红细胞单采术，尚需其他处理(女32P放射治疗、骨髓抑制药物等)。细胞减少性治疗。放疗和放射性磷32P。干扰素α能抑制多能造血祖细胞和定向造血祖细胞的增殖。应用一些抗血栓形成药物，口服阿司匹林有效。靶向治疗。
2.真性红细胞增多症的详细治疗：
2.1.真性红细胞增多症的治疗：
2.1.1.放血及红细胞单采术
放血可在短期内减少体内红细胞数量和血容量，达到改善症状的目的。初治的病人每次放血500ml.每隔1～3天1次，经过几次放血治疗使红细胞降到6×10^12/L以下，红细胞比容降到40%～45%。放血治疗后，症状可缓解数月，甚至15个月。一旦红细胞比容超过50%，应再次放血。有人主张，放血治疗应使红细胞比容达到正常的低值水平，甚至达到轻度的缺铁性贫血程度，这样可减少以后放血治疗的次数。
放血治疗常导致反应性白细胞、血小板增高并有血栓形成的表现。则在放血治疗的同时.应该用骨髓抑制药治疗。老年人、心血管疾患及脑血管疾患的患者对放血治疗很敏感，有可能产生栓塞的危险，因此放血时要小心。此时可每次放血200～300ml，每周2次。若病人每3～4个月放血2次(每次50ml)就足以维持缓解状态，则只用放血处理即可。若病人每个月放血才能维持缓解状态，则除放血外，尚需其他处理(女32P放射治疗、骨髓抑制药物等)。除放血外，也可采用血细胞分离器单采红细胞以减少红细胞总量。
2.1.2.细胞减少性治疗
苯丁酸氮芥
是烷化剂，4~6 mg，分次口服，大部分病例有效，副作用很少，仅个别病例有荨麻疹，秃发。国际真性红细胞增多症研究组前瞻性与静脉放血、32P对比长期观察发现白血病的发生率在这三种治疗方法中占首位，此32P高2.3倍，比静脉放血组高13.5倍，目前不推荐使用。
马利兰
欧洲癌症治疗研究组织(EORTC)的随机临床试验采用了烷化剂马利兰，中位随访期8年马利兰和32P，两组急性白血病发生率均很低，但马利兰组要优于32P组。一项单中心回顾性研究采用静脉放血和小剂量马利兰治疗，患者中位生存期11.1年。急性白血病和骨髓纤维化死亡者显著高于正常人群，但部分伴骨髓纤维化的PV患者也长期存活。这些研究表明，小剂量马利兰治疗对于控制PV是有效的，但作为一种烷化剂，一般仅应用于老年人。
哌泊溴烷
为一种哌嗪的溴化衍生物，作用类似于烷化剂，可抑制DNA和RNA聚合酶，减少嘧啶核苷酸掺人DNA，75mg/d(分3次)。用药2-3个月后有90%～95%病例可获完全缓解，以后要维持治疗，25mg/d。在欧洲(除英国外)被广泛使用，见于许多病例报道和一项随机试验。据报道，急性白血病发生率4%～6%。仅一项报道发病率高达19.5%，但部分患者尚同时使用其他药物。骨髓纤维化发生率0%-8.5%。
羟基脲
通过非烷化机制抑制核糖核苷酸还原酶(DNA合成的限速酶)。适用于不能耐受放血治疗的患者，如老年心血管疾病、脾脏明显肿大而不适于放血和适当放血后血细胞比容仍高的患者，仍然存在转化为白血病的风险。羟基脲可作为优选药物，口服剂量为20-30mg/(kg·d)，可长期维持用药。当白细胞总数降至<4.0×10^9/L，血小板数<100×10^9/L，减少羟基脲用量或暂停。副作用包括胃肠道紊乱、皮肤色素沉着和小腿溃疡。
环磷酰胺和美法仑
与上述药物相仿，亦对本病有明显效果，中位缓解期可达5-6个月(不用维持治疗)，但与苯丁酸氮芥相似，同属烷化剂，疑有转变为急性白血病多的问题，现已少用。
2.1.3.放疗和放射性磷32P
1940年Lawrence首次使用32P治疗PV。此法简便、有效。32p为放射性核素β射线，是一种选择性内照射的方法，口服或静脉注射后，核素即选择性集中在骨髓分裂活跃的细胞中，甚至作用于骨髓造血祖细胞，并渗入到内膜的磷酸钙中，使骨髓不断接触辐射。常用的是磷酸氢二钠可溶于水，口服即有效，静脉注射效果更好。其半衰期为14.3分钟。用药30-60分钟后红细胞开始下降，可缓解几个月至3年。
具体用法为74～111MBq/m^2体表面积，静脉注射，总量不宜超过185MBq，如在3个月内不见效，可再给第二次剂量37-148MBq，一般病例不需要第二次用药。70岁以上老人可减量至2/3，因患者骨髓储备功能减低。由于确实能增加白血病发生的风险，仅限年长者使用。
2.1.4.化疗
环磷酰胺
剂量为每日口服100～150mg，等红细胞比容降到正常后，改为半量维持。
白消安(又名马利兰)每日口服4—6mg，待白细胞、血小板降到正常.即应减量或停药。该药控制白细胞和血小板的增多比控制红细胞增多更为有效，用药期过长可引起持续性白细胞和血小板减少，甚至引起再障或肺纤维化，因此不宜长期服用。
羟基脲
由于32P治疗后可发生白血病，因此近20余年来引用羟基脲，它是核糖核苷酸(RNA)还原酶的抑制物[此还原酶在脱氧核糖核苷酸(DNA)的合成中需要]，从而抑制DNA的合成。因为羟基脲不与DNA直接起作用，它引起突变的倾向显著小于烷化剂，它引起白血病的发病率约为1%～5.9%，并不比单用放血治疗后发病率高多少。羟基脲的剂量为15—30mg/(kg·d)，约70%～80%的病人可获得长期控制疾病。其不良反应为胃肠道不适、发热、皮疹、口腔炎、白细胞减少、肝炎和可能肾功能损害。Najean连续长篇报道关于PV病人32P治疗后再用羟基脲治疗的大系列病例(461例和292例)的长期观察(17年)发现羟基脲治疗仍有许多不足之处。只发现在32P治疗后迅速复发的病例，羟基脲的维持治疗减少了血管并发症的危险，并中度延长生存期。
羟基脲治疗的不良反应：疲倦、发热、体重减轻、肌痛、秃头、胃肠道反应和肝损害。
2.1.5.干扰素
干扰素α能抑制多能造血祖细胞和定向造血祖细胞的增殖，可有效控制血细胞的总量，无致癌作用。剂量为每日或隔日用300万u干扰素α肌内或皮下注射，可长期应用，有效率为29%～86%，其不良反应有：疲倦发热、体重减轻、肌痛、秃头、胃肠道反应和肝损害。
2.1.6.抗血栓治疗
本病血栓形成为主要致死原因，因此应用一些抗血栓形成药物，口服阿司匹林有效，可每晚服75mg至100mg阿司匹林。
2.1.7.阿那格雷
阿那格雷为喹唑啉酮衍生物，可抑制环核苷酸磷酸二酯酶，以及抑制磷脂酶A2阻碍花生四烯酸的产生。它可有效控制包括Pv在内的骨髓增殖性疾病患者的血小板计数。具有包括心脏、胃肠道和神经方面的副作用。
2.1.8.脾切除
本症患者不宜切脾，因为切脾可促使血小板增多而产生栓塞。若病人需要做择期手术，必须在红细胞比容降到55%以下和血小板恢复到正常水平时才能进行。即使是急症手术，也需要在术前将红细胞比容降到正常水平(可通过放血)。本病患者可因血小板功能不正常而手术中或术后出血，此时应输给血小板。有的病人术后出血可能是原因不明的弥散性血管内凝血所致，因此术前应作凝血机制的检查。
2.1.9.晚期病人常发展为骨髓纤维化或白血病，此时需按这些疾患处理。
2.1.10.规范治疗
根据近年一些规模较大的临床试验结果，国外有学者(文献)提出的规范治疗策略如下：
静脉放血使HCT保持在<0.45。
小剂量阿司匹林(除非有禁忌证)。
积极降低可逆转的血栓危险因素(如吸烟、高血压、高胆固醇血症和肥胖等)。
如存在下列情况可考虑细胞抑制治疗：
患者无法耐受放血;
血小板增高;
有脾大症状或脾大进展迅速。
细胞抑制治疗手段：
<40岁：干扰素;
>40岁：羟基脲。虽然放血治疗有着较长的历史，目前仍保持着中心地位。阿司匹林和积极降低可逆转的血栓危险因素都已被证实有益处。患者无法耐受放血和有脾大症状或脾大进展迅速的患者，细胞抑制治疗的指征明确。
对血小板增高者其治疗有一定争议，一度认为不必治疗血小板增多，尤其是不能确立血小板增多和血栓的关系。但有几条线索提示控制血小板计数对本病有益：①ECLAP临床研究提示本病血小板数与血栓有关。②有学者证实在与真红同为骨髓增殖性疾病的原发性血小板增多症患者中，控制血小板计数对患者有益。③在一项采用单独放血的临床研究(PVSG-01)中，7.5年的血栓发生率为32.8%，而在采用羟基脲治疗的PVSG-08中，同一时点的血栓发生率为9.8%。虽然羟基脲有远期致白血病的可能性，但目前没有充分的证据验证此点，故在多数患者中，羟基脲仍作为一线细胞抑制治疗手段，干扰素可应用于年轻患者中。在无法耐受羟基脲和干扰素的患者中，阿那格雷(anagrelide)可有效控制血小板计数。老年患者不便定期门诊就诊时，可考虑32P或间歇应用马利兰治疗。
2.2.按危险因素的个体化治疗：
2.2.1.按危险因素个体化治疗。
危度分级如下。
低危：年龄<60岁，无血栓史，亦无心血管病危险因素(高凝状态、动脉硬化、高血压、高脂血症、糖尿病、吸烟)。
中危：
年龄<60岁，无血栓史，有心血管病危险因素。
年龄>60岁和(或)血栓史，无心血管病危险因素。
高危：年龄>60岁有(或)血栓史.有心血管病危险因素。
低、中危PV治疗：
静脉放血250～500ml/d或隔日，或红细胞单采，直至Het40%～45%，老年人及有心血管病危险因素放血200～300ml，2/周。
阿司匹林75～100mg/d。
高危PV治疗：
羟基脲15～20mg/(kg·d)，直至Hct<45>3×10^9/L。
α干扰素3 MU/d，直至Hct<4 5%，最低维持量每周1次，1个月后每2周1次，又1月后每月1次。聚乙二醇干扰素0.5μg/kg，每周1次，有效后亦需维持监控，可使JAK2V617F突变减低。
其他降细胞药：32P、白消安、高三尖杉酯碱。
静脉放血或红细胞单采。
2.2.2.靶向治疗：伊马替尼(格列卫)可靶向JAK2V617F 400～800mg/d，干扰素、高三尖杉酯碱、TGlol348、XLOl9、CEP-701、ITF2357等可减少放血、降血小板、脾缩小，JAK2V617F减少。
2.2.3.PV后骨髓纤维化可用干扰素、沙利度胺、丙戊酸钠士全反式维甲酸等。
2.2.4.育龄及妊娠妇女PV治疗
妊娠前Hct应<45%，整个妊娠期阿司匹林75～100mg/d，分娩后低分子肝素4 000U/d，预防性应用6周。
下列之一为高危因素
有血栓或出血并发症史。
有严重妊娠并发症(早期流产、中期或晚期流产或早产、先兆子痫、宫内死胎或死产)。
整个妊娠期低分子肝素4 000U/d，干扰素，有出血不用阿司匹林，应与产科医师密切配合。
2.2.5.有心血管危险因素亦应处治。
2.2.6.其他：红斑肢痛应急用阿司匹林300～500mg/d。随后100mg/d。腹腔静脉血栓用低分子肝素、华法林，急性血管事件应速降红细胞，阿司匹林及对症治疗。顽固性瘙痒用干扰素、抗组胺药、CsA.、亚砷酸、大剂量皮质激素。
3.疗效标准：
3.1.CR
3.1.1.临床症状消失。
3.1.2.皮肤黏膜色泽正常。
3.1.3.肿大脾、肝回缩至正常。
3.1.4.血象各指标均正常。
3.2.PR
3.2.1.临床症状消失或明显好转。
3.2.2.肿大脾、肝回缩>50%。
3.2.3.Hb下降≥30g/L、血小板>400×10^9/L，Hot 0.42～0.47。
3.3.无效：临床血象未改善或反恶化
欧洲白血病网工作组2009年PV疗效标准：
3.3.1.临床血液学CR：
Hct<45%，不再放血;
PLT≤400×10^9/L;
白细胞≤10×10^9/L;
影像学脾大小正常;
无PV相关症状。
PR：Hct<45%，不再输血或其他CR标准3项。
NR：不符合PR。
3.3.2.分子反应：CR，任何特异性分子异常阴性。
PR：
基本突变负荷≤50%者下降≥50%。
基本突变负荷>50%者下降≥25%。
(仅对突变等位基因负荷>10%者)
NR：不符合PR。
