黏多糖贮积症的治疗

如有就诊需求，点击预约挂号填写信息，以便我们能及时与您联系预约挂号 广告X

目前MPS的主要治疗方法为酶替代治疗（ERT）和异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）。特异性酶替代治疗有一定效果，虽然目前治疗领域已取得了某些进展，但大多处于研究阶段，尚未在临床治疗中广泛采用。最有希望的治疗方法是特异性酶替代治疗及基因治疗，两者可改善患者的临床表现及生存情况。一种是直接给体内输入经过微包裹的酶，此为直接法；另一种则为间接法，即利用反转录病毒进行转基因处理，使患者自体的周围血淋巴细胞或骨髓造血祖细胞逆向转化为含有正常酶基因的骨髓细胞，或在体外对胚胎干细胞进行遗传修饰使其表达高水平有活性的酶后再移植入体内，从而使患者体内可以自身合成所缺陷的黏多糖代谢酶。目前，上述两种类型的治疗方法均处于临床研究阶段。allo-HSCT目前推荐用于MPSⅠ型，Ⅱ型和VI型。

外科手术主要用于治疗某些躯体和器官的缺陷，如心脏瓣膜的置换、角膜移植、严重的脊椎压缩矫形等。一般治疗对症治疗主要针对呼吸及心血管系统并发症、耳聋、脑积水、外科矫正和康复等，改善生活质量。眼睛定期检查眼底，及早发现视神经病变。听力扁桃体和腺样体切除可以减轻上呼吸道梗阻。咽鼓管置管术可改善听力，必要时使用助听器。骨骼异常物理治疗和康复锻炼可以一定程度地改善关节僵硬。

定期骨科随诊脊柱和关节状况，必要时支架治疗减轻脊柱侧弯。关节严重畸形时可行关节置换术以改善功能。腕管综合征可行外科减压手术治疗。心脏定期心脏超声检查，及早发现心脏瓣膜和心肌病变。心脏瓣膜受累时可常规用抗生素预防细菌性心内膜炎。瓣膜严重病变时可行瓣膜置换以避免严重的心脏反流造成心衰。其他发生睡眠呼吸暂停时，可用简易呼吸器持续终末正压治疗。脑积水可行分流术治疗。

药物治疗

由于个体差异大，用药不存在的较好、最快、最有效，除常用非处方药外，应在医生指导下充分结合个人情况选择最合适的药物。木黄酮是天然异黄酮的一种，可用于囊性纤维化与MPS的辅助治疗。

手术治疗

对某些受累组织器官可以采取手术治疗，以改善相关症状，如心脏瓣膜置换，人工耳蜗、疝气修补术，角膜移植，脊椎压缩矫形等。手术对阻塞性改变所致的睡眠呼吸暂停、疝、神经卡压等可能有帮助。

前沿治疗

异基因造血干细胞移植手术包括骨髓移植、脐带血移植和基因修饰细胞病毒移植等。allo-HSCT治疗MPS可使患者获得永久产酶能力，同时造血干细胞移植（HSCT）源于健康供血者骨髓中的巨噬细胞可透过血脑屏障，并转化为脑小胶质细胞，部分纠正MPS中枢神经系统的产酶能力，从而部分改善患者中枢神经系统症状的作用。随着HSCT技术的进步，其风险显著降低，费用也为多数患者可承受，我国近10年的临床应用和随访提示通过allo-HSCT治疗，可明显改善MPS患者的预后。

特异性酶替代治疗：特异性酶替代治疗有一定效果，虽然目前治疗领域已取得了某些进展，但大多处于研究阶段，尚未在临床治疗中广泛采用。ERT能够有效改善部分MPS患者的临床症状，同时降低治疗相关并发症，但对患者中枢神经系统症状改善作用有限。ERT需要终生维持给药，使其应用受限。

黏多糖贮积症治疗相关文章

青岛疤痕修复医院-疤痕长在胎记旁边怎么办 2023-10-13 17:29:56: 青岛疤痕修复医院-疤痕长在胎记旁边怎么办？这是许多病人经常遇到的问题。疤痕和胎记是皮肤上的一种变化，但它们之间有本质的区别。疤痕通常是由创伤、手术或其他原因引起的皮肤损伤后愈合形成的，而胎记是出生时存在的色素沉着。详情

官宣：国际皮肤病学研究档案揭晓了白癜风新型治疗方法！ 2023-10-13 17:05:42: 针对于白癜风的治疗，很多患者都认为治不好，即使现在已经有很多的治疗方法，但仍然有很大一部分患者没有从中获得有效的治疗。基于这种结果，主要是因为白癜风病因相对复杂，治疗起来并不简单。详情

济南过敏性哮喘医院-济南哮喘病医院 2023-10-13 16:59:44: 济南哮喘病医院(山东省胸肺呼吸病二级专科医院)济南肺康哮喘病研究院(山东省胸肺呼吸病研究院)，是山东省一家集专业性、科研性于一体的胸肺呼吸系统疾病二级诊疗专科医院。医院在治疗哮喘病、肺气肿、慢阻肺、肺心病、支气管扩张、老...详情

济南哮喘专科医院-济南哮喘病医院 2023-10-13 16:58:41: 山东济南哮喘病医院(山东省胸肺呼吸病二级专科医院)济南肺康哮喘病研究院(山东省胸肺呼吸病研究院)，是山东省一家集专业性、科研性于一体的胸肺呼吸系统疾病二级诊疗专科医院。医院在治疗哮喘病、肺气肿、慢阻肺、肺心病、支气管扩张...详情

济南肺气肿专科医院-济南哮喘病医院 2023-10-13 16:57:14: 要了解医院到底专不专业，还是要对医院有所判断。比如，医院是否有先进的医疗设备，医院本身的医疗质量是否过硬，所患疾病在医院的科室是否是重点科室，还需要了解医院医生及医务人员的水平。除了看医院治疗是否专业外，还应观察和了解这...详情

济南治疗气管炎的专科医院-济南哮喘病医院 2023-10-13 16:54:56: 济南哮喘病医院(山东省胸肺呼吸病二级专科医院)济南肺康哮喘病研究院(山东省胸肺呼吸病研究院)，是山东省一家集专业性、科研性于一体的胸肺呼吸系统疾病二级诊疗专科医院。医院在治疗哮喘病、肺气肿、慢阻肺、肺心病、支气管扩张、老...详情

名单公布：成都乳腺专科医院哪家好-漏尿是怎么回事 2023-10-13 16:43:36: 漏尿，也被称为尿失禁，是指患者在无法控制的情况下出现尿液泄漏的现象。这可能给个人带来困扰和尴尬，影响生活质量。漏尿的原因多种多样，涉及到多个身体系统的功能障碍。详情

重庆得了湿疹去什么医院好呢?重庆治疗湿疹医院哪个专业? 2023-10-13 16:17:25: 很多朋友的工作往往会让敏感的皮肤更容易患上湿疹等疾病，环境也会让疾病恶性循环。那么湿疹去什么医院好呢?详情

重庆看扁平疣哪个医院比较好?重庆专业治疗皮肤病医院 2023-10-13 16:15:12: 扁平疣作为一种常见的病毒性皮肤病，多见于免疫力低下的年轻患者和外界物质引起的疾病。详情

中医治疗白癜风的方法 2023-10-13 16:15:04: 中医推拿和拔罐疗法：推拿和拔罐是中医治疗的一部分，可以用于改善气血循环和减轻身体中的湿气。一些中医师使用这些疗法来帮助白斑区域的康复。详情

中年白癜风的治疗方法 2023-10-13 16:11:50: 白癜风是一种皮肤疾病，它在中年人中也可以发生。白癜风表现为皮肤上的白色斑点，这是由于身体的色素细胞（麦拉宁细胞）受到损害而减少色素生成。但有多种治疗方法可供中年白癜风患者选择。以下是一些治疗中年白癜风的方法：详情

太原治疗银屑病：得了银屑病顽固复杂怎么办？ 2023-10-13 16:08:56: 太原治疗银屑病：得了银屑病顽固复杂怎么办？银屑病是一种慢性皮肤病，其特征是皮肤表面出现红色、厚鳞屑和瘙痒。对于大多数患者来说，银屑病可以通过药物治疗和生活方式的改变来控制和缓解。然而，对于一些患者来说，他们可能会面临银屑...详情