黏多糖贮积症的治疗

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目前MPS的主要治疗方法为酶替代治疗（ERT）和异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）。特异性酶替代治疗有一定效果，虽然目前治疗领域已取得了某些进展，但大多处于研究阶段，尚未在临床治疗中广泛采用。最有希望的治疗方法是特异性酶替代治疗及基因治疗，两者可改善患者的临床表现及生存情况。一种是直接给体内输入经过微包裹的酶，此为直接法；另一种则为间接法，即利用反转录病毒进行转基因处理，使患者自体的周围血淋巴细胞或骨髓造血祖细胞逆向转化为含有正常酶基因的骨髓细胞，或在体外对胚胎干细胞进行遗传修饰使其表达高水平有活性的酶后再移植入体内，从而使患者体内可以自身合成所缺陷的黏多糖代谢酶。目前，上述两种类型的治疗方法均处于临床研究阶段。allo-HSCT目前推荐用于MPSⅠ型，Ⅱ型和VI型。

外科手术主要用于治疗某些躯体和器官的缺陷，如心脏瓣膜的置换、角膜移植、严重的脊椎压缩矫形等。一般治疗对症治疗主要针对呼吸及心血管系统并发症、耳聋、脑积水、外科矫正和康复等，改善生活质量。眼睛定期检查眼底，及早发现视神经病变。听力扁桃体和腺样体切除可以减轻上呼吸道梗阻。咽鼓管置管术可改善听力，必要时使用助听器。骨骼异常物理治疗和康复锻炼可以一定程度地改善关节僵硬。

定期骨科随诊脊柱和关节状况，必要时支架治疗减轻脊柱侧弯。关节严重畸形时可行关节置换术以改善功能。腕管综合征可行外科减压手术治疗。心脏定期心脏超声检查，及早发现心脏瓣膜和心肌病变。心脏瓣膜受累时可常规用抗生素预防细菌性心内膜炎。瓣膜严重病变时可行瓣膜置换以避免严重的心脏反流造成心衰。其他发生睡眠呼吸暂停时，可用简易呼吸器持续终末正压治疗。脑积水可行分流术治疗。

药物治疗

由于个体差异大，用药不存在的较好、最快、最有效，除常用非处方药外，应在医生指导下充分结合个人情况选择最合适的药物。木黄酮是天然异黄酮的一种，可用于囊性纤维化与MPS的辅助治疗。

手术治疗

对某些受累组织器官可以采取手术治疗，以改善相关症状，如心脏瓣膜置换，人工耳蜗、疝气修补术，角膜移植，脊椎压缩矫形等。手术对阻塞性改变所致的睡眠呼吸暂停、疝、神经卡压等可能有帮助。

前沿治疗

异基因造血干细胞移植手术包括骨髓移植、脐带血移植和基因修饰细胞病毒移植等。allo-HSCT治疗MPS可使患者获得永久产酶能力，同时造血干细胞移植（HSCT）源于健康供血者骨髓中的巨噬细胞可透过血脑屏障，并转化为脑小胶质细胞，部分纠正MPS中枢神经系统的产酶能力，从而部分改善患者中枢神经系统症状的作用。随着HSCT技术的进步，其风险显著降低，费用也为多数患者可承受，我国近10年的临床应用和随访提示通过allo-HSCT治疗，可明显改善MPS患者的预后。

特异性酶替代治疗：特异性酶替代治疗有一定效果，虽然目前治疗领域已取得了某些进展，但大多处于研究阶段，尚未在临床治疗中广泛采用。ERT能够有效改善部分MPS患者的临床症状，同时降低治疗相关并发症，但对患者中枢神经系统症状改善作用有限。ERT需要终生维持给药，使其应用受限。

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