先天性纯红细胞再生障碍性贫血的治疗

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　　1.先天性纯红细胞再生障碍性贫血的治疗概要：

　　先天性纯红细胞再生障碍性贫血主要采用肾上腺皮质激素和输血疗法，必要时可做脾切除。对类固醇反应差的病人，需要输血维持。做脾切除后，可减少输血次数。免疫抑制剂可与皮质激素联合应用。雄激素、抗胸腺细胞球蛋白等其他治疗方法。

　　2.先天性纯红细胞再生障碍性贫血的详细治疗：

　　治疗

　　主要采用肾上腺皮质激素和输血疗法，必要时可做脾切除。

　　2.1.肾上腺皮质激素约70%的患者初次治疗时有反应，治疗开始越早，疗效越明显。若发病3个月内开始治疗，几乎100%的患儿出现治疗反应。

　　若发病3年后才开始服用泼尼松，则疗效极差。开始剂量常用泼尼松2.0mg/(k·d)。有反应者在用药2～4周时出现网织红细胞增加，然后血红蛋白升高。血红蛋白上升到90～100g/L时，可逐渐减量至停药。无效者可试验性应用大剂量甲泼尼龙100mg,/(k·d)静脉滴注，连续3天，以后逐渐减量，停药后可能复发。但再次用药仍然有效。

　　2.2.输血

　　对类固醇反应差的病人，需要输血维持，较好采用浓集的红细胞。不需输全血。当血红蛋白下降至70g/L左右时，临末出现食欲不振、无力和有心衰可能时，才考虑输血。

　　2.3.脾切除

　　有些患儿经较长时间的反复输血，逐渐出现脾功能亢进的症状，需要输血的间隔越来越短，并出现粒细胞与血小板减少，则做脾切除后，可减少输血次数。

　　2.4.免疫抑制剂

　　环磷酰胺(CTX)、环孢素(CsA)、6-巯基嘌呤(6-MP)、长春新碱(VCR)等。如CTX 3mg/(kg·d)或6-MP 2mg/(kg·d)，连续口服2个月，症状好转后逐渐减量至小剂量维持治疗2～3年，可与皮质激素联合应用。

　　2.5.其他

　　雄激素、抗胸腺细胞球蛋白、抗淋巴细胞球蛋白、丙戊酸、亮氨酸及白细胞介素-3、泌乳素等均有成功治疗本病的报道。

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